Trang nhất
  Xã Luận
  Đọc Báo Trong Nước
  Truyện Ngắn
  Kinh Tế
  Âm vang sử Việt
  Tin Thể Thao
  Y Học
  Tâm lý - Xã hội
  Công Nghệ
  Ẩm Thực

    Diễn Đàn Biển Đông
Việt Nam đã thông báo với các nước liên quan về nộp Đệ trình Ranh giới thềm lục địa mở rộng ở khu vực Giữa Biển Đông
    Hình Ảnh Quê Nhà - Video Clip
Tạm dừng bơi lội, lặn ngắm san hô tại nhiều địa điểm ở Côn Đảo
    Tin Thế Giới
Nga phản ứng trước khả năng bà Harris trở thành ứng viên tổng thống
    Tin Việt Nam
Lãnh đạo các nước, các Đảng trên thế giới gửi điện, thư, thông điệp chia buồn Tổng Bí thư Nguyễn Phú Trọng từ trần
    Tin Cộng Đồng
National Asian Pacific Center On Aging
    Tin Hoa Kỳ
48 giờ lạ lùng trước quyết định chấn động lịch sử Mỹ
    Văn Nghệ
Son Ye Jin hiếm hoi tiết lộ về cuộc sống sau khi kết hôn, sinh con với Hyun Bin
    Điện Ảnh
Trấn Thành 'vượt mặt' Lý Hải giành giải 'Đạo diễn xuất sắc'
    Âm Nhạc
Đàm Vĩnh Hưng bị cấm diễn toàn diện
    Văn Học
Người đàn ông Nhật Bản chọn Việt Nam học thạc sĩ, nhận bằng ở tuổi 63

Thông Tin Tòa Soạn

Tổng biên tập:
Tiến Sĩ
Nguyễn Hữu Hoạt
Phụ Tá Tổng Biên Tập
Tiến Sĩ
Nhật Khánh Thy Nguyễn
Tổng Thư ký:
Quách Y Lành




   Y Học
Thực tế phũ phàng về liều thuốc đắt nhất thế giới, giá gần 50 tỷ đồng
Zolgensma, một trong những loại thuốc đắt nhất thế giới, là liệu pháp gene mang tính cách mạng có khả năng điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ sơ sinh.

Elizabeth Wraige nhớ lại lần đầu tiên bà đưa ra chẩn đoán về căn bệnh SMA cho một bệnh nhi. Bệnh nhân của bà được sinh ra trong niềm vui sướng khôn xiết của cha mẹ 6 tháng trước đó.

Tuy nhiên, họ bắt đầu cảm thấy có gì đó không ổn, khi cậu bé dường như không di chuyển bình thường.

Các xét nghiệm cho thấy cậu bé mắc SMA, một căn bệnh di truyền nguy hiểm nhất ở trẻ em dưới hai tuổi. Nếu không được điều trị, những em bé mắc bệnh SMA loại I, dạng nghiêm trọng nhất, sẽ không bao giờ ngồi, bò hoặc nói và dần dần bị cướp đi khả năng di chuyển, nuốt và thở. Hầu hết bé mắc bệnh như vậy sẽ chết trước khi lên hai.

Bà Wraige, bác sĩ thần kinh nhi khoa tại Bệnh viện nhi Evelina London (Anh), chỉ có thể đưa ra một lời an ủi duy nhất: SMA ít nhất là không gây đau đớn.

Tuy nhiên, đó là câu chuyện của hơn một thập kỷ trước. Gần đây, triển vọng điều trị cho trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh SMA đã được cải thiện đáng kể nhờ ba loại thuốc đột phá.

Thuốc điều trị SMA đầu tiên trên thế giới là Spinraza, được phê duyệt ở Mỹ vào năm 2016. Risdiplam cũng là một loại thuốc khác điều trị căn bệnh này. Tuy nhiên, chính Zolgensma, loại thuốc do công ty dược phẩm Novartis sản xuất, mới mang đến triển vọng lớn nhất.

Mức giá ngoài tầm với của nhiều người

Trong khi hai phương pháp điều trị khác liên quan đến việc uống thuốc hàng ngày hoặc chọc dò tủy sống 4 lần/năm suốt đời, Zolgensma là liều dùng một lần, thông qua việc truyền tĩnh mạch trong khoảng một giờ và có khả năng ngăn chặn quá trình thoái hóa do SMA gây ra.

Nếu sử dụng thuốc này vào thời điểm mới sinh, trước khi các triệu chứng phát triển, các bác sĩ tin rằng phương pháp điều trị một lần này có thể chữa khỏi bệnh. Tuy nhiên, khi em bé càng lớn, việc điều trị càng kém hiệu quả và rủi ro hơn, khiến các gia đình phải chạy đua với thời gian trong tuyệt vọng.

Bên cạnh đó, một rào cản khác cũng xuất hiện, khi chi phí cho một liều là 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng). Zolgensma đã trở thành loại thuốc đắt nhất thế giới khi được cấp phép ở Mỹ vào năm 2019.

Những đứa trẻ mắc bệnh này được sinh ra với một phiên bản lỗi của gene có tên SMN1, khiến cơ thể không thể tạo ra đủ protein mà các tế bào thần kinh vận động - điều khiển chuyển động của cơ - cần để tồn tại.

Khi cơ thể thiếu hụt protein này, các tế bào thần kinh vận động sẽ chết, cơ thể mất khả năng di chuyển và tình trạng tê liệt bắt đầu.

SMN1 được phát hiện vào thời điểm hứa hẹn về liệu pháp gene đang được chú trọng. Việc điều trị SMA đòi hỏi phải tìm cách tiếp cận các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống, nhưng chúng nằm ngoài hàng rào máu não (BBB), một màng gần như không thấm nước che chắn não và hệ thần kinh trung ương.

Vào năm 2005, Martine Barkats, một nhà khoa học Pháp, đã phát hiện một loại virus vô hại có khả năng vượt qua rào chắn đó. Hai nhà khoa học Mỹ đang nghiên cứu khái niệm tương tự cũng đồng tình với cách tiếp cận trên.

Đến năm 2012, họ đã thành lập công ty khởi nghiệp AveXis, và hai năm sau đó đã thực hiện thử nghiệm đầu tiên về loại thuốc của họ trên người.

Louis, đến từ Sydney (Australia), là em bé thứ 11 trên thế giới được tiêm Zolgensma vào tháng 10/2015. Cha mẹ cậu bé đã sớm nhận thức được về tình trạng của cậu vì Louis là một trong hai em bé song sinh.

Khi những đứa trẻ một tháng tuổi được đặt úp xuống, Mila, em song sinh của Louis, sẽ ngẩng đầu lên và nhìn xung quanh, nhưng Louis chỉ nằm đó, hầu như không cử động.

Cậu bé được chẩn đoán sớm, vào khoảng gần 2 tháng tuổi. Trong vòng vài ngày, cha mẹ cậu bé đã giành được một suất cho cậu trong cuộc thử nghiệm của AveXis tại một bệnh viện dành cho trẻ em ở Ohio.

AveXis đã cấp bằng sáng chế cho khám phá của bà Barkat. AveXis được công ty dược phẩm đa quốc gia Novartis mua lại với giá 8,7 tỷ USD vào năm 2018.

Nhà báo Arnaud Robert và nhiếp ảnh gia Paolo Woods đã gặp gỡ và ghi lại tư liệu về gia đình của những em bé đầu tiên nhận Zolgensma như một phần của Happy Pills, một dự án dài hạn về vai trò của thuốc trong thế giới hiện đại.

Họ nói rằng mức giá 2,1 triệu USD của loại thuốc này đã cho nó cái mác “thần dược” và đánh vào mong muốn “làm cho con tôi trở nên bình thường” của các bậc cha mẹ.

Tuy nhiên, có một thực tế phũ phàng là nhiều quốc gia không đủ khả năng cung cấp loại thuốc này, khiến nhiều gia đình phải “cầu cứu” sự hỗ trợ tài chính từ cộng đồng.

"Không phải là phương thuốc thần kỳ"

Bà Barkats cũng thất vọng trước mức giá mà Novartis đưa ra cho loại thuốc này. “Họ đặt lợi ích thương mại lên trên mạng sống của trẻ em”, bà nói.

Trong khi đó, phía hãng dược Novartis khẳng định thuốc có giá cao bởi đây là liều dùng một lần. So với liệu pháp hiện tại là Spinraza phải điều trị trong 10 năm, chi phí cho Zolgensma chỉ bằng một nửa.

Francesco Muntoni, bác sĩ thần kinh nhi khoa tại một bệnh viện ở London, cho biết thành công của Zolgensma, Spinraza và Risdiplam đã gây bất ngờ cho toàn ngành.

“Trong thần kinh học, chúng là một trong những loại thuốc hiệu quả nhất được sản xuất trong vài thập kỷ qua”, ông nói. Tuy nhiên, ông cũng cảnh giác trước việc đưa ra hy vọng sai lầm và nói rằng sự cường điệu xung quanh Zolgensma đã khiến một số phụ huynh có những kỳ vọng không thực tế.

Phương pháp điều trị một lần này là lựa chọn ưu tiên cho hầu hết trẻ sơ sinh được chẩn đoán từ rất sớm. Tuy nhiên, khi đứa trẻ lớn hơn, chúng cần phải dùng liều cao hơn theo cấp số nhân. Điều này đi kèm với nguy cơ biến chứng và lợi ích giảm dần.

Gần đây, phóng viên Robert và Woods đã trò chuyện với Louis, hiện 6 tuổi. “Một mặt, kết quả thật tuyệt vời. Đứa trẻ đó lẽ ra đã qua đời. Tuy nhiên, Louis vẫn phải ngồi xe lăn và đã nằm trong ICU bảy lần. Cậu bé cần người ngủ cùng trong phòng mỗi đêm vì lo sợ các vấn đề về hô hấp. Zolgensma không phải là một phương thuốc thần kỳ”, ông Robert nói.

Để giải quyết vấn đề tiếp cận loại thuốc này trên toàn cầu, kể từ năm 2020, Novartis đã cam kết cung cấp dịch vụ điều trị miễn phí cho 100 trẻ sơ sinh mỗi năm ở các quốc gia mà Zolgensma chưa nhận được sự chấp thuận theo quy định, thông qua rút thăm theo kiểu xổ số.

Sáng kiến này đã vấp phải nhiều phản ứng trái chiều. Nhóm vận động Just Treatment ví lễ bốc thăm giống một “đấu trường sinh tử ngoài đời thực”, trong khi tổ chức từ thiện SMA ở châu Âu bày tỏ quan ngại trước viễn cảnh các em bé cạnh tranh để được điều trị.

Trong khi đó, Mike Fraser, Tổng giám đốc của Novartis Gene Therapies, khẳng định sau khi tham khảo ý kiến của các nhà đạo đức sinh học độc lập, chương trình này được đánh giá là “cách công bằng nhất” để phân bổ liều thuốc miễn phí.

“Chúng tôi coi trọng nguyên tắc công bằng. Chúng tôi rất muốn tặng nó cho mọi người, nhưng không thể làm vậy”, ông chia sẻ.

Zolgensma gần đây đã bị Libmeldy, một loại thuốc điều trị một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp khác, soán vị trí “đắt nhất thế giới”. Tuy nhiên, các loại thuốc đắt tiền không có xu hướng mãi đắt như vậy - khi cạnh tranh xuất hiện trên thị trường sẽ dẫn đến áp lực phải giảm giá.

Hệ thống y tế thích ứng với thực tế mới. Khi phương pháp điều trị đã xuất hiện, chẩn đoán sớm đã trở thành một ưu tiên cấp bách.
DanQuyen.com (Theo z)
    Phản Hồi Của Độc Giả Về Bài Viết
Họ và Tên
Địa chỉ
Email
Tiêu đề
Nội dung
Gửi cho bạn bè Phản hồi

Các bài viết mới:
    Bệnh bạch hầu không phải bệnh mới, ít có nguy cơ lây lan rộng (18-07-2024)
    Ho gà tăng cao, khuyến cáo biện pháp phòng bệnh (14-07-2024)
    TP.HCM chưa ghi nhận ca bệnh bạch hầu mới, tin lan truyền trên mạng là sai sự thật (11-07-2024)
    Đáp chuyến bay khẩn cấp từ Nhật về Việt Nam để cứu đôi mắt sau mũi tiêm vào trán (11-07-2024)
    Ăn khoai lang hấp mỗi ngày, người phụ nữ hoảng hốt khi nhận kết quả khám gan (09-07-2024)
    Chuyên gia chia sẻ về bệnh bạch hầu: Nguy cơ và cách phòng chống (09-07-2024)
    Bạch hầu xuất hiện ở Nghệ An và Bắc Giang, Bộ Y tế chỉ đạo khẩn (08-07-2024)
    Chờ thi xong mới đi khám dù bụng to dần, nữ sinh 15 tuổi phát hiện mắc ung thư (21-06-2024)
    Vụ học sinh đau bụng nhập viện ở Gia Lai: Sức khỏe đã ổn định và xuất viện (17-06-2024)
    Biến thể KP.2 của virus SARS-CoV-2 đang chiếm ưu thế tại Thái Lan (16-06-2024)
    Từ 1-7-2024, liên thông điện tử thủ tục đăng ký khai sinh, cấp thẻ bảo hiểm cho trẻ dưới 6 tuổi (10-06-2024)
    Vụ chồng sát hại vợ con vì trầm cảm ở Thủ Đức: 3 giờ phẫu thuật để cứu bé trai (15-05-2024)
    Nữ điều dưỡng: Hạnh phúc vì có thể mang lại điều tốt đẹp cho bệnh nhân (12-05-2024)
    Kỹ năng cứu người đuối nước cần biết (12-05-2024)
    Chuyên gia gợi ý chế độ dinh dưỡng tăng cường tập trung cho con (10-05-2024)
    Có cần xét nghiệm đông máu sau khi tiêm vaccine AstraZeneca? (10-05-2024)
    Phát hiện vi khuẩn Salmonella có trong phân trẻ ngộ độc tại Đồng Nai (06-05-2024)
    Một kiểu dậy sớm gây hại cho cơ thể hơn cả thức khuya (06-05-2024)
    Những người đã tiêm vaccine Covid-19 của AstraZeneca nên làm gì (04-05-2024)
    AstraZeneca lần đầu thừa nhận vắc xin COVID-19 gây đông máu (03-05-2024)

Các bài viết cũ:
    Bé trai được cứu sống do 'trúng thưởng' loại thuốc giá gần 50 tỷ đồng (16-05-2023)
    Người đàn ông 38 tuổi mắc ung thư giai đoạn cuối do thói quen xấu (09-05-2023)
    Sẽ đưa vaccine COVID-19 vào tiêm chủng thường xuyên (09-05-2023)
    Những tác dụng của cây xương sông với sức khỏe (17-04-2023)
    Tế bào ung thư không gieo rắc qua kim sinh thiết (15-04-2023)
    Những thói quen dẫn tới ung thư của người Việt (15-04-2023)
    Hiếm gặp: Thai phụ vỡ tử cung sau tiếng 'bập' bất thường (12-04-2023)
    Các nhà khoa học đã tìm ra một chế độ ăn mới đẩy lùi bệnh tật (09-04-2023)
    Các triệu chứng ung thư nhiều người bỏ qua (09-04-2023)
    Hy hữu: Cụ bà 83 tuổi có khối u buồng trứng khổng lồ nặng 8,1kg được phẫu thuật cắt bỏ thành công (09-04-2023)
    Vaccine ung thư và bệnh tim sẽ được 'trình làng' vào năm 2030 (08-04-2023)
    Rụng tóc bất thường cảnh báo nhiều vấn đề sức khỏe (08-04-2023)
    Bộ phận nào của con cóc chứa độc tố gây chết người? (07-04-2023)
    Bác sĩ nói về việc bà nội 51 tuổi mang thai và sinh con nặng 3,2 kg (07-04-2023)
    Phát hiện ung thư thực quản khi đi khám thận (06-04-2023)
    Mỹ đầu tư 300 triệu USD xây cơ sở dữ liệu nghiên cứu bệnh Alzheimer (03-04-2023)
    Người mẹ trẻ chấp nhận rủi ro mang 3 thai, sinh con tổng cân nặng 7,5kg (02-04-2023)
    Bộ Y tế cảnh báo 3 loại thực phẩm bảo vệ sức khỏe không nên mua (29-03-2023)
    Thiếu kháng sinh hiếm cho bệnh nhân ngộ độc cá chép ủ muối nặng nhất (20-03-2023)
    5 bất thường khi ngủ ban đêm là dấu hiệu ung thư (20-03-2023)
 
"Hoàng Sa, Trường Sa là của Việt Nam".

Chuyển Tiếng Việt


    Truyện Ngắn
48 Giờ Yêu Nhau


   Sự Kiện

Lời Di Chúc của Vua Trần Nhân Tôn





 

Copyright © 2010 DanQuyen.com - Cơ Quan Ngôn Luận Người Việt Hải Ngoại
Địa Chỉ Liên Lạc Thư Tín:
E-mail: danquyennews@aol.com
Lượt Truy Cập : 154189704.